Leur destin a basculé grâce à une thérapie génique innovante, développée par le laboratoire Généthon et financée par le Téléthon, qui leur a été administrée dès l’âge de 17 jours.
Le résultat est spectaculaire : les jumelles se développent normalement, leurs muscles se renforcent, et elles échappent à la fatalité initialement annoncée. Pour leurs parents et l’équipe médicale, c’est une véritable victoire, illustrant le potentiel de la recherche financée par la solidarité nationale.
Cette avancée n’est pas un cas isolé. Chaque année, le Téléthon permet de soutenir le développement de nouvelles thérapies géniques et d’accélérer les essais cliniques pour des maladies rares, offrant de l’espoir à des centaines, voire des milliers d’enfants.
Pour autant, le combat continue, car 95 % des maladies rares restent sans traitement.
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